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FDA批准治癌新药Vitrakvi

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2018年11月26日 – 美国食品和药物管理局今天批准加速批准Vitrakvi(larotrectinib),这是一种治疗癌症具有特定遗传特征的成人和儿童患者(生物标志物)。

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这是该机构第二次批准基于不同类型肿瘤的常见生物标志物,而不是肿瘤起源的身体部位的癌症治疗药物。该批准标志着“组织不可知”的癌症药物开发的新范例。它遵循FDA在今年早些时候发布的指导文件中制定的政策。

Vitrakvi适用于治疗患有实体肿瘤的成人和儿童患者,这些患者具有神经营养性受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合而没有已知的获得性抗性突变,是转移性的或手术切除可能导致严重的发病率并且没有令人满意的替代治疗或促进治疗后进展。

美国食品和药物管理局局长Scott Gottlieb博士表示,“今天的批准标志着基于肿瘤遗传而非体内原位治疗癌症的重要转变迈出了另一步。”这种新的不依赖于肿瘤的新肿瘤治疗方法并非特定于在特定的身体器官中产生的癌症,如乳腺癌或结肠癌。它的批准反映了使用生物标志物指导药物​​开发的进步和更有针对性的药物输送。我们现在有能力确保合适的患者得到在正确的时间进行正确的治疗。这种类型的药物开发计划,招募患有不同肿瘤但常见基因突变的患者,在十年前是不可能的,因为我们对这种癌症突变知之甚少。使用我们的突破性疗法通过指定和加速审批流程,我们支持精准肿瘤药物开发的创新以及对癌症患者更有针对性和有效治疗的发展。在儿科癌症方面尤其如此。我们致力于继续推进更现代化的临床试验设计框架,支持基于我们对癌症等疾病潜在生物学的日益了解,支持跨疾病类型的更有针对性的创新。

研究表明,编码TRK蛋白的NTRK基因可以异常地与其他基因融合,从而产生支持肿瘤生长的生长信号。 NTRK融合很罕见,但发生在身体许多部位出现的癌症中。在今天批准之前,对于经常表达这种突变的癌症,例如乳腺类似物分泌癌,细胞或混合先天性中胚层肾瘤和婴儿纤维肉瘤,没有治疗方法。

在三项临床试验中研究了larotrectinib的疗效,其中包括55名患有实体肿瘤的儿科和成人患者,这些患者具有已鉴定的NTRK基因融合而没有抗性突变并且是转移性的或者手术切除可能导致严重的发病率。这些患者没有令人满意的替代治疗方法或治疗后患有癌症。

一名病人在医院病床上,头上戴着蓝色的大手帕,看着医生正在向她展示的图表。

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Larotrectinib在不同类型的实体瘤中表现出75%的总体反应率。这些反应是持久的,73%的反应至少持续6个月,而当时的结果分析为39%,持续一年或更长时间。具有响应于larotrectinib的NTRK融合的肿瘤类型的实例包括软组织肉瘤,唾液腺癌,婴儿纤维肉瘤,甲状腺癌和肺癌。

Vitrakvi获得加速批准,使FDA能够批准用于严重疾病的药物,以使用被认为可预测患者临床益处的临床试验数据来满足过去未满足的治疗需求。需要进一步的临床试验来确认Vitrakvi的临床效果,赞助商正在进行或计划进行这些研究。

在临床试验中接受Vitrakvi的患者报告的常见副作用包括疲劳,恶心,咳嗽,便秘,腹泻,头晕,呕吐以及肝脏中AST和ALT酶血液水平升高。建议卫生保健提供者在治疗的第一个月内每两周监测患者的ALT和AST肝脏检查,然后按月和临床指示进行监测。孕妇或哺乳期妇女不应服用Vitrakvi,因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。患者应报告神经系统反应的迹象,如头晕。

FDA批准了此申请优先审查和突破性治疗指定。 Vitrakvi还获得了Orphan Drug的称号,该奖学金提供奖励,以协助和鼓励开发用于罕见疾病的药物。

FDA批准Vitrakvi批准Loxo Oncology。

资料来源:FDA

发布时间:2018年11月